3月15日,罕见血液病患者赵亮如期走出徐州市中心医院移植仓。据情报检索,徐州市中心医院对8P11骨髓增生异常综合征的确诊在国内是第5例,通过无关供者异体骨髓移植治疗获得成功的赵亮,则是国内确诊病例中得以重生的第一人。
3个月确诊罕见病例
28岁的男性患者赵亮,江苏徐州人。2015年6月份因多发淋巴结肿大到徐州市中心医院就诊,于7月初入住血液科接受一系列的检查和对症治疗。
历时3个月,从2015年7月至10月,赵亮的各项检查出现慢性粒细胞白血病髓象,有恶性病变浸润肝脾骨髓可能,提示骨髓增生低下,骨髓中到重度纤维化,考虑骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤,徐州市中心医院给出了“血管免疫母细胞T细胞淋巴瘤”的诊断。为谨慎起见,医院进一步邀请了国内外多个血液病权威专家验证后,宣布赵亮患上的是一种罕见的血液病:8P11骨髓增生异常综合征。
据了解,8p11骨髓增殖综合征是一种少见的非典型骨髓增殖性疾病,本疾病属罕见血液恶性肿瘤,目前世界范围内的发病报道仅几十例,国内鲜有报道,这种疾病通常对化疗反应不敏感,很难达到细胞遗传学改善。除了造血干细胞移植外,其他治疗方法大多不能阻止疾病进展,常规化疗可能暂时有效,但很快复发,大多数患者会死于持续存在的疾病或在复发后一年半内死亡。目前,异基因造血干细胞移植是唯一有希望治愈 8p11 骨髓增殖综合征的有效治疗选择。
30万分之一的机率配型成功
在得知疾病及治疗方法后,赵亮及其家人希望能开展异基因造血干细胞移植治疗。明确意愿后,一方面,徐州市中心医院将赵亮的相关资料递交,向中华骨髓库申请配型;一方面对赵亮开展了三个疗程的化疗对症处理。
据骨髓捐献协调员刘忠祥介绍,包括中华骨髓库、台湾慈济骨髓库、美国骨髓库、欧盟骨髓库等在内的捐献骨髓标本共有3000多万,异体骨髓配型成功率一般在5万分之一,罕见的配型则会在30万分之一。
幸运的是,10月12日,配型成功的消息传来:在山东骨髓分库找到了供者。
植入3倍量的“种子” 26天“生根发芽”
异体骨髓移植的方案确定后,一系列相应工作随即展开。徐州市中心医院血液科主任李晓林带领团队32名医护人员为赵亮制定了治疗方案。
第一步 “格式化”——骨髓移植前的化疗预处理。2016年1月19日,李晓林团队开始对赵亮进行预处理,通过化疗的方式防止移植物被排斥,同时为造血干细胞的植入提供空间。
第二步植入。2016年1月28日,相当于常人3倍量的供者骨髓被植入到赵亮体内。30日,赵亮就开始出现腹泻等症状。长期的腹泻、口腔溃疡等并发症考验着赵亮,也向李晓林团队发出了一个个挑战,赵亮还一度高烧至40度。红细胞、血浆、血小板等数万毫升的血液制品持续注入。
常规来讲,植入的细胞会在12-16天长出。但令医患双方都倍感煎熬的是,植入赵亮体内的细胞迟迟不见“生根发芽”,直至2月23日(正月十六)。
第三步生长。移植后第26天,最新的检查结果确认:赵亮开始生长出自己的造血干细胞。而这距目前植入延长的最长记录28天仅有两天。
目前,赵亮情况比较稳定,血压、脉搏、心率持续在正常范围,体温稳定,粒系已植入,脏器没有明显出血倾向,皮肤、消化道、肝脏等也未出现急性排斥反应。
万里长征第一步
虽然赵亮已经转入普通病房,但正如原北京309医院血液科主任/徐州市中心医院特聘专家/血液淋巴瘤病区主任冯凯所说,这只是万里长征的第一步。无关供者异体骨髓移植治疗8P11骨髓增生异常综合征的长期疗效,还要看接下来赵亮能否在1-2年的时间内顺利度过出仓后的排斥和感染关。
徐州市中心医院血液科李晓林团队,从1994年就开始了干细胞移植治疗急性白血病和恶性实体瘤的实践,目前该团队共施行各种移植手术200余例,五年总生存率达到50%以上。自体外周血干细胞移植、异基因干细胞移植、脐血移植等治疗恶性血液病,自体骨髓移植治疗自身免疫性疾病, HLA不全相合骨髓和外周血干细胞移植治疗慢性粒细胞性白血病等病例在该院均取得成功。其中1999年元月完成的国内首例父子HLA相合异体外周血干细胞移植,患者至今正常生活。
3月15日,徐州市中心医院召开新闻发布会,宣布:徐州市中心医院对8P11骨髓增生异常综合征的确诊在国内是第5例,通过无关供者异体骨髓移植治疗获得成功的赵亮,则是国内确诊病例中得以重生的第一人。