2024年4月11日，徐医附院神经内科在神经病学领域国际知名期刊Journal of Neurology（Q1）发表了题为“Bispecific BCMA/CD19 targeted  CAR T  cell therapy forces sustained disappearance of symptoms and anti-acetylcholine receptor antibodies in refractory myasthenia gravis: a case report”的研究成果。该研究在国际上首次报道了应用双靶点CAR-T细胞疗法（同时靶向CD19和BCMA）对难治性重症肌无力患者进行治疗，使患者一切症状都消失，并且达到停用所有药物和抗乙酰胆碱受体抗体持续转阴的状态。张勇博士、刘丹博士、张周傲硕士为论文第一作者，施明教授、郑骏年教授、崔桂云教授为论文通讯作者，徐州医科大学附属医院为第一单位和通讯单位。

  重症肌无力是一种由神经肌肉接头处传递功能障碍所引起的自身免疫性疾病。目前，重症肌无力的治疗方案主要包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、单抗类生物制剂等，但重症肌无力患者存在对药物治疗反应的异质性，目前的治疗仍不能完全达到需求。这是国际上首次报道的接受双靶点CAR-T细胞（同时靶向CD19和BCMA）治疗并获得确切疗效的难治性重症肌无力患者，为自身免疫性疾病临床治疗提供了创新思路。

  65岁的戴先生（化名）在2016年被诊断为重症肌无力，先后进行了胸腺瘤切除手术、溴吡斯的明以及糖皮质激素的治疗。2021年，戴先生出现了肌无力危象，在我院经过气管插管、丙球冲击、静脉注射甲泼尼龙、他克莫司等治疗后好转。2022年，戴先生再次出现加重，尽管使用了利妥昔单抗进行B细胞清除治疗，还是又一次遭遇了肌无力危象。戴先生又经历了气管切开、呼吸机辅助通气、丙球冲击和激素冲击治疗后，病情才逐渐好转。但在接下来的时间里，戴先生仍然不能像正常人一样生活，稍微一活动就会出现四肢无力、呼吸费力。2023年7月，戴先生在徐医附院接受双靶点CAR-T治疗。在接受CAR-T细胞治疗后，四肢的无力和呼吸困难都得到了显著的改善，直至肌无力症状完全消失，并逐渐停用了糖皮质激素、他克莫司和溴吡斯的明，成功实现了完全停药状态。最令人惊喜的是，戴先生体内的致病性抗乙酰胆碱受体抗体，在CAR-T细胞治疗以后的第57天开始就转阴，并持续到了现在。

  作为全球最早开展双靶点CAR-T细胞研发的团队之一，徐州医科大学细胞治疗药物产业学院CAR-T团队有深厚的研究基础，在《柳叶刀-血液病学》《临床肿瘤学》等顶级学术期刊发表了系列成果，获得国际同行高度认可。施明教授介绍，针对重症肌无力的病理机制，研发了双特异性CAR-T细胞，它可以精准、全面、深度、一过性地清除B细胞，重建患者体内的免疫稳态，有望在部分患者中实现一次治疗、彻底治愈。

  徐州医科大学校长郑骏年教授介绍，CAR-T细胞由治疗肿瘤扩展到治疗自身免疫性疾病，将可能为人类重大疾病的治疗带来突破，下一步，我们将持续加强应用基础研究与临床转化和产业化的无缝对接，产出更多、更好的成果，服务科技自立自强，造福广大患者。

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